2023年6月30日，中国国家药品监督管理局(NMPA)正式批准盐酸替洛利生片(铧可思®)用于治疗发作性睡病(Narcolepsy)成人患者的日间过度嗜睡(EDS)或猝倒。

替洛利生在《中国发作性睡病诊断与治疗指南（2022版）》中，已被推荐用于发作性睡病的一线治疗。针对发作性睡病的核心症状“日间过度嗜睡”、“猝倒”、“入睡前幻觉”和“睡眠瘫痪”（合称“四联症”），替洛利生都获得了指南的I级推荐(最高推荐级别)和A级证据(最高证据级别)，并且是唯一获此推荐且在我国获批上市的药品。

作为唯一在中国获批发作性睡病适应症的创新药、也是唯一的非精神管控药品，盐酸替洛利生片（铧可思®）的上市将结束我国发作性睡病患者“超说明书”和“红处方”用药为主的困局，为我国患者提供安全、有效和便捷的治疗新选择。

发作性睡病(Narcolepsy)是全球公认的罕见病，是一种罕见的睡眠/觉醒障碍疾病，通常被认为是终身性疾病，临床上以日间过度嗜睡(excessive daytime sleepiness，EDS)、猝倒(cataplexy)、入睡前幻觉、睡眠瘫痪和夜间睡眠紊乱为主要特征，对患者的生活质量、工作或学习能力、以及身心健康往往造成严重的影响。

根据《中国发作性睡病患者疾病经济负担与生命质量研究》，我国超过一半的发作性睡病患者存在误诊经历，通常被误诊为精神或心理障碍，多数患者为了确诊疾病曾辗转去多家医院就诊，成人患者平均确诊时长为2.98年，儿童/青少年患者平均确诊时长为0.7年，儿童/青少年患者平均确诊时长低于成人患者，也提示我国发作性睡病的诊断水平在不断提升。同时，发作性睡病患者普遍有很高的治疗需求，在满分为10分的评估中，儿童患者/家属的评分平均为9.3分，成人患者评分为7.7分。然而大部分接受现有药物治疗的患者对治疗的满意程度都不高，且存在药物治疗可持续性的困扰。

目前在我国上市的常用药物均无发作性睡病适应症，且多数为一类精神管控药品，处方管理严格，患者用药极其不方便，极大降低了药物可及性。陷入疾病之“困”与诊疗之困当中，发作性睡病患者的需求亟待被满足。

替洛利生是一种选择性组胺H3受体反向激动剂，在欧洲药品管理局(EMA)和美国食品药品监督管理局(FDA)分别获得了孤儿药认定，并且被美国FDA认定为突破性治疗药物。

替洛利生是在全球范围内唯一获得发作性睡病适应症，并且同时被美国、欧洲和中国指南推荐的非精神管控类药物。在《中国发作性睡病诊断与治疗指南(2022版)》中，替洛利生被推荐用于发作性睡病的一线治疗，针对发作性睡病的核心症状“日间过度嗜睡”、“猝倒”、“入睡前幻觉”和“睡眠瘫痪”（合称“四联症”），替洛利生都获得了指南的I级推荐(最高推荐级别)和A级证据(最高证据级别)，并且是唯一获此推荐且在我国获批上市的药品。

替洛利生已在多项研究中显示出显著的疗效和可靠的安全性：

·         替洛利生的第一项关键性研究（Harmony I）纳入了94例患者，结果提示替洛利生相较于安慰剂组对日间过度嗜睡（EDS）的疗效显著优于安慰剂。同时，替洛利生组猝倒发作频率与安慰剂组相比显著降低（分别为-65%和-10%；p=0.034）。 

·         替洛利生的第二项关键性研究(Harmony CTP)纳入了 105例患者，结果提示替洛利生组针对猝倒症状的疗效结果显著优于安慰剂组(p<0.0001)，从基线到治疗结束，降低了64%。

·         替洛利生长期开放标签III期研究(Harmony III)评估了替洛利生在发作性睡病患者(伴或不伴猝倒)中治疗12个月并延长至5年的长期安全性，在最长至5年随访期中，替洛利生均未发现重大安全性问题，论证了药物的长期安全性。

·         截至目前，已有>3000例临床试验受试者和欧洲上市后>35000患者的安全性数据证实了替洛利生良好的耐受性。